研发热潮持续 痛风创新药赛道竞逐花落谁家

近日，丽珠集团（000513.SZ）、三生国健（688336.SH）等公司发布痛风药物研发和产品进展公告。

　　《经济参考报》记者注意到，由于痛风患者数量持续攀升，但现有治疗药物在疗效和安全性上仍存在局限性，临床需求远未满足。在此背景下，恒瑞医药（600276.SH）、一品红（300723.SZ）等众多企业纷纷加码布局，聚焦尿酸盐转运蛋白（URAT1）抑制剂等前沿靶点，争夺“同类首创（First-in-class）”等研发先机。

　　患者人数庞大 全球痛风药物市场待解锁

　　痛风属于代谢性疾病，以高尿酸血症和尿酸盐晶体的沉淀和组织沉积为特征，导致炎症和组织损伤。高尿酸血症是由嘌呤代谢紊乱引起的代谢性疾病。正常膳食状态下，非同日2次检测空腹血尿酸水平>420μmol/L，即可诊断为高尿酸血症。

　　国际权威期刊《柳叶刀-风湿病学》显示，2020年，全球痛风患者人数为5580万，年龄标准化患病率为每10万人659.3例，较1990年增长22.5%。2020年，全球男性痛风患病率是女性的3.26倍，预计到2050年，痛风患病人数将达到9580万。患病率随年龄增长而增加。

　　近年来，中国痛风和高尿酸血症患者呈明显上升和年轻化趋势。据《中国高尿酸血症与痛风诊疗指南（2019）》及国家统计局第六次人口普查数据显示，中国高尿酸血症的总体患病率为13.3%，患病人数约为1.77亿，痛风总体发病率为1.1%，患病人数约为1466万。高尿酸血症已成为继糖尿病、高血压、高血脂症后的“第四高”，痛风已成为仅次于糖尿病的第二大代谢类疾病。

　　弗若斯特沙利文的研究报告称，中国痛风患者对高效安全的降尿酸药物有迫切需求，寻找精准的生物诊断标志物、探究发病机制和挖掘靶点开发新药已经成为当下痛风研究中的重点。该公司预测，2030年中国痛风药物市场规模将增长至108亿元。还有市场研究机构测算，未来创新药针对痛风适应症的国内市场规模有望达300亿元，并且有望诞生创新药大单品的蓝海。

　　据了解，目前针对高尿酸血症及痛风的两种主要治疗手段为抑制尿酸的生成和促进尿酸排泄。无症状的高尿酸血症可以通过饮食调节，有症状的高尿酸血症则可以选择用黄嘌呤氧化酶抑制剂、尿酸盐转运蛋白抑制剂或聚乙二醇尿酸酶进行药物治疗。另据相关研报，当前痛风治疗主要依赖别嘌醇、非布司他、苯溴马隆等老一代降尿酸药物，该类药物在2020-2024年销售量不断增长，2024年在国内样本医院的销售规模已接近10亿元。然而现有药物存在超敏反应、心血管风险、肝肾毒性等副作用，市场对更高效、更安全的新型降尿酸药物需求日益凸显。

　　痛风药市场之所以吸引创新药企竞相布局，一个重要原因是其长期缺乏疗效优异的新药。据悉，国内市场上最新获批的抗痛风药非布司他已经距今10年。

　　竞争白热化 谁将获得竞争先机

　　痛风类新药市场潜力巨大，吸引了包括上市公司在内的经营主体竞逐。

　　近日，丽珠集团获得国家药品监督管理局正式受理的1类创新药YJH-012的临床试验申请。该药物基于小干扰RNA（siRNA）技术开发，是全球痛风治疗领域的潜在“同类首创”小核酸药物，有望为患者提供疗效更好、安全性更高的长效痛风治疗方案。YJH-012注射液累计直接投入的研发费用约为人民币2573.86万元。丽珠集团公告称，根据国家药品监督管理局药品审评中心网站显示，截至目前，国内无同适应症小核酸产品上市。

　　而6月初，三生国健用于急性痛风性关节炎的新药上市申请也已获监管部门受理。据称，该新药“重组抗IL-1β人源化单克隆抗体注射液”用于急性痛风性关节炎适应症的III期临床试验达到了主要疗效双终点。

　　据了解，当前临床上新药开发主要集中在新型URAT1抑制剂领域，目前中国药企在URAT1靶点的创新布局正加速推进，核心产品研发节奏保持国际领先。国产企业在该赛道逐步建立起产品梯队，具备研发能力、临床数据和审评节奏的全方位竞争力，未来有望在全球URAT1创新药格局中占据更大份额。

　　《经济参考报》记者注意到，在这一领域，多家公司在单品新药上的投入已达亿元级。

　　2025年初，恒瑞医药投入近2.8亿元的1类抗痛风药物“SHR4640片”药品上市许可申请获国家药监局受理。该药为公司自主创新的1类抗痛风药物，可选择性抑制与肾脏中尿酸重吸收有关的尿酸盐转运蛋白（URAT1），抑制尿酸重吸收并降低血尿酸水平，适用于原发性痛风伴高尿酸血症的长期治疗。目前全球范围内已有针对痛风、高尿酸血症的URAT1抑制剂获批上市，包括Eisai的多替诺雷片等。经查询，2023年同类产品全球销售额约为2180万美元（约合人民币1.57亿元）。

　　无独有偶，一品红的AR882已在Ⅲ期临床试验中展现出优异疗效和良好安全性。根据一品红2024年年报，AR882是一种高效选择性URAT1抑制剂，具备降低血尿酸治疗痛风、溶解痛风石及治疗慢性肾病三大适应症。据介绍，与现有疗法相比，AR882治疗痛风患者的疗效更显著，安全性更高，有望成为优势产品。目前AR882国内外所有试验均取得优异结果。AR882获得美国食品药品监督管理局授予的快速通道资格，用于治疗临床痛风患者的可见痛风石，将有利于加速推进该药的临床试验以及注册上市进度。根据一品红2024年报，报告期内，AR882的Ⅲ期临床研究金额为1270.52万元。

　　通化东宝（600867.SH）也发布公告称，全资子公司东宝紫星（杭州）生物医药有限公司在收到国家药品监督管理局签发的关于痛风双靶点XO/URAT1抑制剂（THDBH151片）药物临床试验批准通知书后，已经完成了一项关键Ⅱa期临床试验并获得临床试验总结报告，研究结果显示达到主要终点目标。据悉，THDBH151片研发投入已经过亿元，目前国内外均暂无同类产品上市。